Стали известны крупнейшие медицинские достижения 2023 года

Препараты для снижения веса привлекли к себе большую часть внимания в 2023 году, но медицинские достижения в лечении других заболеваний также заслуживают внимания, отмечает ScienceNews.

8 декабря Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов министерства здравоохранения и социальных служб США одобрило первую в мире терапию генного редактирования CRISPR/Cas9. Лечение, получившее название Casgevy, направлено на борьбу с серповидноклеточной анемией, помогая пациентам вырабатывать здоровый гемоглобин. У людей с этим заболеванием уровень гемоглобина является аномальным, в результате чего эритроциты становятся твердыми и приобретают серповидную форму, что может блокировать кровоток. К марту 2024 года FDA примет решение, можно ли использовать ту же терапию для лечения бета-талассемии — заболевания, которое снижает выработку гемоглобина.

Препарат Леканемаб от болезни Альцгеймера (торговая марка Leqembi) получил полное одобрение FDA в июле. Как и препарат Ауканумаб, одобренный в 2021 году, Леканемаб удаляет амилоидные бляшки, которые накапливаются в мозгу людей с болезнью Альцгеймера. Препарат не останавливает заболевание, но в клинических испытаниях Леканемаб замедлил снижение когнитивных функций примерно на 30 процентов за 18 месяцев по сравнению с плацебо.

В июне FDA одобрило первую генную терапию для детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Из-за дефектного гена люди с этим заболеванием, вызывающим атрофию мышц, не производят белок дистрофин, который помогает сохранить мышечные клетки неповрежденными. Терапия помогает организму производить версию недостающего белка.

В этом году появилось несколько способов защиты от респираторно-синцитиальных вирусов. В мае FDA одобрило первую вакцину против РСВ под названием Arexvy в США для взрослых в возрасте 60 лет и старше, а затем в августе была утверждена вакцина для беременных. Моноклональное антитело — созданное в лаборатории антитело, имитирующее белки иммунной системы — получило одобрение в июле для защиты детей в возрасте 2 лет и младше от вируса, от которого ежегодно около 80 000 маленьких детей попадают в больницы США. Но в октябре из-за ограниченности запасов этого препарата Центры по контролю и профилактике заболеваний США рекомендовали зарезервировать его для детей с самым высоким риском осложнений, вызванных РСВ.

До августа единственное лекарство в США, специально действующее на послеродовую депрессию, требовало 60-часовой внутривенной инфузии в больнице. После одобрения FDA Зуранолона (торговая марка Zurzuvae) те, кто страдает послеродовой депрессией, могут принимать пероральные препараты дома и ощутить улучшение всего через три дня.

Вирус "Чикунгунья" может вызывать лихорадку и сильную боль в суставах, а также быть смертельным для новорожденных. В ноябре Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первую вакцину против вируса, который передается комарами. Вирус наиболее распространен в тропических регионах, но FDA предупреждает, что он распространяется и в остальных частях земного шара.

Назальный спрей "Наркан", он же Налоксон, может обратить вспять последствия передозировки опиоидов в течение нескольких минут. В марте FDA постановило, что этот жизненно важный препарат можно продавать без рецепта. Официальные лица США надеются, что облегчение доступа к "Наркану" поможет бороться с эпидемией опиоидов, которая унесла жизни почти 645 000 человек с 1999 по 2021 год из-за передозировки.